Важнейшая роль в отборе наиболее эффективных лекарственных средств принадлежит доказательной медицине (ДМ). ДМ (evidence-based medicine) – это раздел медицины, основанный на доказательствах, предполагающий поиск, сравнение, обобщение и широкое распространение полученных доказательств для использования в интересах больных (Evidence Based Medicine Working Group, 1993 г.). Термин «evidence-based medicine» впервые был предложен в 1990 г. группой канадских ученых из Университета Мак Мастера в Торонто. Ведущий специалист по ДМ в Российской Федерации, председатель Российского отделения Кокрановского сотрудничества В.В.Власов использует определение ДМ, данное D.Sakett и соавт. в 1997 г.: «ДМ – сознательное использование наилучших существующих сведений при лечении конкретного больного». Основная цель внедрения принципов ДМ в практику здравоохранения – оптимизация качества оказания медицинской помощи с точки зрения безопасности, эффективности, стоимости и других значимых факторов. Международное медицинское сообщество говорит о ДМ как об одном из методических следствий новой фундаментальной науки, которая в крупных университетах обозначается как клиническая эпидемиология. Существует ряд информационных ресурсов, в том числе и международных ассоциаций по ДМ.